Celle- og genterapier er typisk éngangsbehandlinger

Celle- og genterapier er designede til at standse udviklingen af en bestemt sygdom eller at vende sygdommens progression frem for primært at afbøde symptomerne. Celle- og genterapier er tit éngangsbehandlinger, der er i stand til at lindre den underliggende årsag til en sygdom, og de rummer et potentiale til at helbrede visse tilstande og sygdomme. Det er i modsætning til mange traditionelle lægemidler, der skal tages kontinuerligt i uger eller måneder eller sågar resten af livet.

Celle- og genterapier bygger på grundig forskning, der bygger på mange årtiers videnskabelige fremskridt. De centrale redskaber og teknologier er blevet afprøvet og raffineret af utallige eksperter – først i laboratoriet og sidenhen i klinikken. Ved celleterapi dyrkes eller modificeres cellerne uden for kroppen, før de indsprøjtes i patienten, hvor de udvikler sig til et "levende lægemiddel". Ved genterapi udskiftes, inaktiveres eller indføres generne i celler – enten uden for eller inde i kroppen – for at behandle en sygdom. Nogle behandlinger kvalificerer sig som både celle- og genterapier.

Præcisionsmedicin

Termen "præcisionsmedicin" leger med fantasien. Som unikke individer tiltrækkes vi af tanken om behandlinger, der er skræddersyet til hver enkelt patient. Celle- og genterapi udgør et markant fremskridt inden for præcisionsmedicin, hvor den markerer en banebrydende ny måde at behandle og potentielt endda kurere mange ellers uhelbredelige sygdomme.

Den enkelte celle- og genterapi udvikles på grundlag af detaljeret information om årsagerne til en patients sygdom. Den behandler en tilstand eller sygdom ved kilden ved på genniveau at reparere eller forbedre celler. Hos Novartis samarbejder vi inden for celle- og genterapi for at bringe denne revolutionerende behandlingsform til patienter med en lang række sygdomme, herunder genetiske sygdomme og visse livstruende kræftformer.

Alle disse behandlinger lever op til betegnelsen præcisionsmedicin – en term der vandt udbredelse, første gang videnskaben fastslog DNA-sekvensen i hele det menneskelige genom. Den gang drømte forskere om at udnytte information om hvert enkelt menneskes gener til at skræddersy behandlinger til patienter og dermed fundamentalt forandre lægevidenskaben. Celle- og genteknologi bringer os tættere på dette ambitiøse mål.

Éngangsbehandlinger kræver nye måder at arbejde på

Det eksisterende sundhedssystem er udviklet til målrettet at behandle og afhjælpe kroniske lidelser, hvor behandling sker kontinuerligt og typisk regelmæssigt – i nogle tilfælde gennem mange år eller i årtier. Håndtering og vurdering af forskellige terapier i det danske sundhedssystem er på nogle områder ikke indrettet til engangsbehandlinger, der er udviklet til at virke resten af livet.

Celle- og genterapier i form af éngangsbehandlinger indebærer således både gevinster for patienterne, for sundhedssystemet og for samfundet. Behandlingerne medfører samtidig en hidtil uset kompleksitet med hensyn til diagnose, behandling, pleje og prissætning, selv om de typisk også er i stand til at spare samfundet penge i en samlet betragtning. Vi samarbejder med myndigheder, hospitaler og sundhedspersonale om at udvikle nye løsninger, herunder ved at udforske ny betalingsmodeller.

Novartis har globalt foretaget en af medicinalbranchens største investeringer inden for celle- og genterapi. Vi har mere end 10 projekter inden for klinisk udvikling og supplerende forskning undervejs. Vi er overbeviste om de fremtidsudsigter, som disse spændende nye terapier byder på, og vi vil fortsat arbejde på at modne dem til gavn for patienterne.

Referencer:

World Health Organisation (WHO). Gener og sygdomme hos mennesker. Findes på: http://www.who.int/genomics/public/geneticdiseases/en/index2,html. Senest besøgt april 2019.

American Society of Gene & Cell Therapy. Different approaches. Findes på: https://www.asgct.org/education/different-approaches. Senest besøgt april 2019.

DK2102030561